Patrick Aebischer fait le point sur la thérapie génique. Le président de l'Ecole polytechnique fédérale de Lausanne est resté chercheur. Ses activités portent sur les thèmes qu'il a abordés lors d'une conférence vendredi.

Tous les aspects techniques de la thérapie génique! Voilà ce que le président de l'Ecole polytechnique fédérale (EPFL) Patrick Aebischer a présenté à une septantaine de personnes vendredi soir au château d'Oron.
Les thérapies géniques consistent à introduire de l'ADN dans le génome humain à des fins curatives. Au départ, il y a la médecine moléculaire qui identifie les mutations génétiques pathogènes.

Etablir un diagnostic. Avant d'agir, le chercheur établit un diagnostic. Puis il repère les gènes mutés, qui sont introduits dans des animaux. Enfin, il cherche à guérir les cobayes rendus malades. L'introduction de l'ADN sain se fait par découpage puis recollage à l'aide d'enzymes.

Ex vivo. Sortir des cellules d'un organisme malade, les corriger puis les réintégrer. Tel est le système d'introduction ex vivo. Procédé lourd: la culture de cellules doit se faire en milieu stérile. Variante: tirer des cellules d'un organisme sain et les injecter dans le patient , avec des risques de rejet corrigés par encapsulage: habiller la cellule étrangère d'une membrane laissant passer les bons éléments (nourriture), mais pas ceux qui sont délétères (anticorps).

M. Aebischer prend l'exemple de l'érythropoïétine (EPO), substance rénal qui règle la production de globules rouges. Une insuffisance mène à des anémies. Des testes qui introduisent des cellules saines dans des rongeurs malades montrent que ça marche. Les animaux soignés produisent de l'EPO de façon normale.

In vivo. L'introduction in vivo consiste à injecter le gène sain dans le patient. Il faut s'assurer qu'il v se greffer au bon endroit, dans une cellule qui l'emploie. Pour le guider, on se sert de virus, organismes parasitant des cellules saines en y injectant leur ADN. Il s'agit de doter un virus de "bons" gènes qu'il injectera à leur place.

Patrick Aebischer voit là une façon de soigner la maladie de Parkinson, due à une déficience en dopamine. L'outil? Le GDNF, que le chercheur décrit comme "un engrais pour les cellules qui produisent de la dopamine". Le seul moyen de l'injecter est le virus: les cellules du cerveau à soigner sont inaccessibles à l'injection ou à des produits absorbés par voie orale. Des tests sur des singes ont donné des résultats probants. Pour pallier une sécrétion excessive, il existe des substances comme la tétracycline, régulant la sécrétion de dopamine comme un interrupteur.

Adapté aux pathologies. Selon M. Aebischer, chaque maladie réclame son système. Des difficultés persistent au niveau de l'efficacité ou des effets secondaires. Autre problème, la détermination de la qualité thérapeutique selon des critères objectifs, la perception du patient et le rapport coût/bénéfice.